最近幾天，澤京制藥有限公司自主研發(fā)的治療中高危骨髓纖維化的新藥鹽酸杰克替尼片的III期臨床試驗(yàn)評(píng)價(jià)鹽酸杰克替尼片與羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的療效和安全性的隨機(jī)，雙盲，雙模擬，平行對(duì)照，多中心III期臨床試驗(yàn)已完成預(yù)設(shè)的中期分析，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)已完成結(jié)果。

這是首個(gè)成功的鹽酸杰克替尼片III期臨床研究公司將向國(guó)家醫(yī)藥產(chǎn)品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心提交新藥上市申請(qǐng)前的溝通申請(qǐng)，加快鹽酸杰克替尼片的上市進(jìn)程鹽酸杰克替尼片有望成為中國(guó)創(chuàng)新藥企自主研發(fā)的首個(gè)治療骨髓纖維化的靶向新藥

資料顯示，骨髓纖維化是一種由造血干細(xì)胞克隆性增殖引起的骨髓增生性腫瘤，以骨髓纖維化和髓外造血為特征，常導(dǎo)致肝脾腫大，可發(fā)展為白血病目前，骨髓纖維化的有效治療非常有限國(guó)際上批準(zhǔn)的治療骨髓纖維化的靶向藥物只有三種，而中國(guó)上市的唯一治療骨髓纖維化的藥物是進(jìn)口藥Rucotinib

根據(jù)Frost ampSullivan報(bào)道稱，2017年之前，中國(guó)沒有小分子靶向藥物被批準(zhǔn)用于治療中高危骨髓纖維化2017年3月，Rucotinib在中國(guó)NMPA獲得批準(zhǔn)，用于治療中高危骨髓纖維化臨床受益人群滲透率很低，而同年美國(guó)市場(chǎng)滲透率為68.4%根據(jù)Frost amp沙利文預(yù)測(cè)，2030年，我國(guó)骨髓纖維化靶向藥物市場(chǎng)滲透率將達(dá)到30.7%，整體市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到33億元，市場(chǎng)空間廣闊

鹽酸杰克替尼片的目標(biāo)適應(yīng)癥之一是治療中度和高危骨髓纖維化，包括原發(fā)性骨髓纖維化，真性紅細(xì)胞增多癥或繼發(fā)于血小板增多癥的骨髓纖維化。

關(guān)于三期臨床試驗(yàn)

在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院第一附屬醫(yī)院和中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院等38家醫(yī)院進(jìn)行了一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，雙模擬，平行對(duì)照，多中心臨床試驗(yàn)，以評(píng)價(jià)鹽酸杰克替尼片與羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性將105名符合方案要求的受試者按照2:1的比例隨機(jī)分配到鹽酸杰克替尼片100mg Bid組或羥基脲片0.5G Bid組該試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)是根據(jù)24周時(shí)的中心成像評(píng)估，脾臟體積與基線相比減少≥35%的患者比例根據(jù)計(jì)劃，進(jìn)行一次中期分析最近幾天，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)對(duì)本次試驗(yàn)的中期分析數(shù)據(jù)進(jìn)行了審核，確定中期分析結(jié)果達(dá)到了方案預(yù)設(shè)的主要療效終點(diǎn)本次臨床試驗(yàn)的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在后續(xù)相關(guān)學(xué)術(shù)會(huì)議上公布

關(guān)于II期臨床試驗(yàn)

2021年6月，公司公布了鹽酸杰克替尼片治療中高危骨髓纖維化的ⅱ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)在ZGJAK002臨床試驗(yàn)中，將104例中，高危骨髓纖維化患者按照1:1的比例隨機(jī)分為兩組，分別給予鹽酸杰克替尼100mg每日2次或200mg每日1次結(jié)果顯示，鹽酸杰克替尼片治療24周后，100mg Bid組出現(xiàn)脾臟縮小的受試者比例高達(dá)92%100mg BID組和200mg QD組脾臟體積縮小≥35%的百分比分別為51.9%和30.8%，兩組差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義治療24周后，兩組TSS總分下降≥50%，100mg BID組和200mg QD組的比例分別為57.7%和53.8%患者的生活質(zhì)量得到改善

鹽酸杰克替尼片不僅能顯著降低骨髓纖維化患者的脾臟體積和軀體癥狀，還能改善貧血，降低輸血依賴，提高患者的生活質(zhì)量杰克替尼片100mg BID有效率明顯優(yōu)于同類進(jìn)口藥Rucotinib在中國(guó)骨髓纖維化患者中的歷史數(shù)據(jù)，且具有良好的耐受性和安全性

根據(jù)消息顯示，本次II期臨床試驗(yàn)結(jié)果分別入選2021年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)和美國(guó)血液學(xué)年會(huì)的口頭報(bào)告。

關(guān)于鹽酸杰克替尼片

鹽酸杰克替尼是澤京制藥有限公司自主研發(fā)的JAK抑制劑新藥，屬于第一類新藥公司擁有該產(chǎn)品的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)Jaktinib對(duì)Janus激酶包括JAK1，JAK2，JAK3和TK2具有顯著的抑制作用，其中對(duì)JAK2和TK2的抑制作用最強(qiáng)此外，杰克替尼還可通過抑制激活素受體1活性，減少hepcidin的轉(zhuǎn)錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血和輸血依賴的發(fā)生率

目前，鹽酸杰克替尼片正在開展多種免疫性炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，包括骨髓纖維化，骨髓纖維化伴魯塞尼不耐受，復(fù)發(fā)性/難治性骨髓纖維化伴魯塞尼，重度斑禿，中重度特應(yīng)性皮炎，強(qiáng)直性脊柱炎，特發(fā)性肺纖維化，移植物抗宿主病鹽酸杰克替尼片治療嚴(yán)重新型冠狀病毒的II期臨床研究已獲CDE批準(zhǔn)用于治療骨髓纖維化的鹽酸杰克替尼片已被美國(guó)FDA認(rèn)定為孤兒藥，美國(guó)I期臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中鹽酸杰克替尼片在骨髓纖維化治療中的應(yīng)用研究也得到了國(guó)家十三五規(guī)劃重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目的支持

關(guān)于澤京制藥

澤京制藥有限公司是以腫瘤，出血性血液病，免疫性炎癥性疾病，肝膽疾病等為核心的創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)型R&D和生化新藥生產(chǎn)企業(yè)是國(guó)內(nèi)首家在科技創(chuàng)新板第五套標(biāo)準(zhǔn)上市的企業(yè)

公司建立了位于江蘇昆山，上海張江和美國(guó)加州的三個(gè)R&D中心，開發(fā)了豐富的小分子新藥和大分子新藥產(chǎn)品線，涵蓋多種癌癥和血液腫瘤，如肝癌，非小細(xì)胞肺癌，結(jié)直腸癌，甲狀腺癌，鼻咽癌，骨髓增生性疾病，出血，肝膽疾病，免疫性炎癥疾病等治療領(lǐng)域。

公司注重重疾和罕見病，廣譜和特效的同步布局，注重實(shí)現(xiàn)在研藥物的領(lǐng)先性和可及性，形成產(chǎn)品管道的差異化綜合競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)目前，該公司正在研究16種新藥的44個(gè)R&D項(xiàng)目，其子公司GENSUN的產(chǎn)品線包括10多種候選抗體新藥

公司在江蘇承擔(dān)了5項(xiàng)國(guó)家重大新藥創(chuàng)制和多項(xiàng)省級(jí)科技項(xiàng)目截至2022年3月31日，公司擁有授權(quán)發(fā)明專利105項(xiàng)，該公司已申請(qǐng)了253項(xiàng)發(fā)明專利

澤京制藥將始終致力于研發(fā)和生產(chǎn)具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物，安全，有效，患者負(fù)擔(dān)得起，以滿足國(guó)內(nèi)外巨大的臨床需求。